就诊科室:儿科 儿科综合
治疗方式:手术治疗 药物治疗 支持性治疗
治疗周期:1-3个月
治愈率:30%
治疗费用:根据不同医院,收费标准不一致,市三甲医院约(50000-100000元)
小儿腺苷脱氨酶缺乏西医治疗
(一)治疗
骨髓移植是常规的治疗方案。酶替代疗法:ADA与聚乙二醇结合(PEG-ADA)可延长该酶在体内的活性,减少其免疫原性,该治疗几乎可完全纠正患儿的代谢紊乱,使免疫功能得到不同程度的恢复。
ADA缺乏是第一个运用基因治疗的遗传性疾病。2年随访证实T细胞、B细胞、髓细胞以及粒细胞可长期表达转入的ADA基因,患儿的体液免疫和细胞免疫趋于正常。由于多数病儿在接受基因治疗后,仍需PEG-ADA替代治疗,对基因治疗的疗效评估尚有困难。
(二)预后
未经治疗的患者预后极差,不可避免的死于严重感染。组织中ADA活性大于5%者,可维持免疫功能基本正常。
小儿腺苷脱氨酶缺乏中医治疗
当前疾病暂无相关疗法。