得了小儿腺苷脱氨酶缺乏有什么症状,应该怎么治疗和护理

小儿腺苷脱氨酶缺乏
疾病常识
诊断方法
治疗方案
小儿腺苷脱氨酶缺乏治疗
治疗概述

就诊科室:儿科 儿科综合

治疗方式:手术治疗 药物治疗 支持性治疗

治疗周期:1-3个月

治愈率:30%

治疗费用:根据不同医院,收费标准不一致,市三甲医院约(50000-100000元)


小儿腺苷脱氨酶缺乏西医治疗

(一)治疗   

骨髓移植是常规的治疗方案。酶替代疗法:ADA与聚乙二醇结合(PEG-ADA)可延长该酶在体内的活性,减少其免疫原性,该治疗几乎可完全纠正患儿的代谢紊乱,使免疫功能得到不同程度的恢复。   

ADA缺乏是第一个运用基因治疗的遗传性疾病。2年随访证实T细胞、B细胞、髓细胞以及粒细胞可长期表达转入的ADA基因,患儿的体液免疫和细胞免疫趋于正常。由于多数病儿在接受基因治疗后,仍需PEG-ADA替代治疗,对基因治疗的疗效评估尚有困难。   

(二)预后   

未经治疗的患者预后极差,不可避免的死于严重感染。组织中ADA活性大于5%者,可维持免疫功能基本正常。

小儿腺苷脱氨酶缺乏中医治疗

当前疾病暂无相关疗法。

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